В последние годы технологии генной и клеточной терапии значительно продвинулись вперед и находят все более широкое применение в лечении множества наследственных, онкологических и аутоиммунных заболеваний, став реальностью нынешнего дня, заявили эксперты из России на V Конгрессе молодых ученых, проходившем на федеральной территории Сириус. На сессии под названием «Открывая будущее: генные и клеточные технологии в биомедицине» участники обсудили ключевые факторы, влияющие на развитие этих технологий, а также проблемы, с которыми сталкиваются исследователи, врачи и регуляторные органы на пути к медицине будущего.
«Данные, получаемые в рамках полногеномных исследований, служат фундаментом для создания генной терапии. Это значительный прорыв — традиционная генозаместительная терапия,» — отметил директор Медико-генетического научного центра имени академика Н. Бочкова и главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев.
Он добавил, что известные лекарственные средства, разработанные для лечения спинальной мышечной атрофии и болезни Дюшенна, демонстрируют высокую эффективность.
Куцев также подчеркнул, что существуют и альтернативные методы лечения миодистрофии Дюшенна и других моногенных патологий, включая подходы на базе молекул малых РНК (мРНК). «В этом направлении у нас открываются отличные перспективы,» — отметил он.
Заместитель директора по науке Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М. В. Ломоносова, ведущий научный сотрудник НМИЦ эндокринологии Минздрава России и член президиума Российской ассоциации содействия науке Мария Воронцова выделила стремительное развитие генных технологий, которые уже являются не технологиями будущего, а реальностью сегодняшнего дня. Они особенно активно применяются в диагностике и терапии наследственных моногенных заболеваний.
Воронцова отметила преимущества генной терапии: «Во-первых, стоимость данных методов постепенно уменьшается.» Она также обратила внимание на внедрение новых подходов в клиническую практику, таких как редактирование генома.
При этом для успешного продвижения генных технологий необходимо учитывать не только регуляторные нормы, но и мнение врачей. «Медицинские специалисты зачастую более осторожны, чем ученые, что нередко приводит к конфликтам,» — подчеркнула Мария Воронцова.
Заместитель директора по научной работе Национального исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии имени академика Н. Ф. Гамалеи Министерства здравоохранения РФ Денис Логунов подчеркнул, что современные достижения биомедицины открывают дорогу к персонализированным методам лечения рака.
«Единственным правильным направлением сейчас является переход к комплексной генетике, включающей полный секвенс опухолевых клеток. Понимая природу изменений и механизм разрушения опухоли, онкологи получают мощный инструмент для таргетной химиотерапии, значительно повышая эффективность помощи пациентам,» — пояснил он.
О достижениях в области клеточной терапии рассказала заведующая лабораторией репарации и регенерации тканей Центра регенеративной медицины Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М. В. Ломоносова Анастасия Ефименко. «Этот год стал переломным для нашей страны: я с гордостью могу сказать, что отечественные оригинальные клеточные препараты уже внедряются не только в нашу организацию, но и в другие крупные клинические центры, предлагая лечение для тяжелых и сложных заболеваний, не имеющих альтернатив,» — отметила она.
По словам Ефименко, такой прогресс стал возможен благодаря государственной поддержке и гибкому подходу регуляторов, который облегчил запуск многих новых препаратов в клиническую практику.
Конгресс молодых ученых является одним из ключевых событий ежегодной программы Десятилетия науки и технологий в России.